Éxito en el tratamiento del Parkinson con terapia de genes

Publicado 20/10/2009 10:46


Una investigación realizada en monos sugiere que la distribución genética de la dopamina evita alguno de los efectos secundarios.

Uno de los problemas de los tratamientos habituales con fármacos para el Parkinson es que las medicinas pierden efectividad a lo largo del tiempo. La levadopa, por ejemplo, restaura los niveles de dopamina, un mensajero químico que pierden los pacientes que sufren esta enfermedad. El medicamento puede funcionar durante años, pero finalmente provoca graves efectos secundarios, incluyendo temblores, espasmos musculares y sacudidas incontrolables de los brazos y las piernas.

A lo largo de unas nuevas pruebas, de las que se publica un informe hoy (14/10/2009) en la revista Science Translational Medicine, Bechir Jarraya y sus colegas en el Centro de Investigación de Imágenes Moleculares en Fontenay-aux-Roses, Francia, simularon el Parkinson en monos mediante la administración de una neurotoxina que provoca problemas de movimiento característicos de la enfermedad. Después los investigadores inyectaron tres genes involucrados en la producción de dopamina dentro de los cerebros de los monos, así como unas sondas especialmente diseñadas para medir los niveles de dopamina en el cerebro, llevando a cabo un seguimiento de los animales hasta un periodo máximo de tres años y medio. La terapia de genes restauró las concentraciones de dopamina en el cerebro, corrigió los problemas de movimiento y logró prevenir las diskinesias--sin efectos secundarios graves. En la actualidad están a punto de comenzar unas pruebas clínicas iniciales con humanos utilizando la misma terapia de genes de dopamina.

Según informa un artículo en la página web NatureNews:

El éxito obtenido en los monos abre el camino para estudios futuros con humanos, afirma Palfi, que informó acerca de sus resultados en animales hoy en la revista Science Translational Medicine. "Esta es la misma situación a la que nos enfrentaremos en la clínica," afirma. El equipo de Palfi ya ha puesto a prueba dos dosis distintas del virus, que contiene tres genes, en seis pacientes humanos, y actualmente investiga la administración de una dosis intermedia que concuerde con la que se usó en los monos, llevando a cabo correcciones en función del tamaño del cerebro. Una vez que los investigadores encuentren la dosis óptima, tiene previsto pasar el tratamiento experimental a la Fase II de pruebas, afirma Palfi.

...la técnica de Palfi no es la única terapia de genes que en la actualidad se investiga para el tratamiento del Parkinson. Algunos investigadores están desarrollando genes que proporcionan factores de crecimiento con los que detener la muerte de las neuronas productoras de dopamina. Otros están usando genes que inhiben la actividad neuronal excesiva asociada con la enfermedad de Parkinson del mismo modo que el proceso quirúrgico conocido como estimulación cerebral profunda. Por otro lado, otros se están enfocando en genes individuales--en vez de en tres--que jueguen un papel en la síntesis de la dopamina.

Sin embargo el equipo de Palfi es el primero en distribuir los tres genes de la dopamina en un único vector viral en primates. Este método tiene como objetivo eliminar la L-DOPA y sus efectos secundarios asociados. Sin embargo la técnica implicaría que los profesionales médicos no serían capaces de ajustar los niveles de dopamina en el cerebro para alcanzar las necesidades del paciente, según señala Jamie Eberling, director asociado de programas de investigación en la Fundación Michael J. Fox para la Investigación del Parkinson en la ciudad de Nueva York.

Fuente:

Technology Review

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